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澳门正规博彩十大排行平台通过基因发现来改变生命.

每一种候选药物都是基于对其所要解决的病症的遗传学和潜在生物学的基本理解. 该公司认为，运用其知识产生变革性影响不仅仅是一种使命, 而是对那些受益最大的人的义务.

Molecule
阶段(临床前，1期，2期，3期，BLA/NDA/MAA，批准)
  • 血友病A: valoccogene Roxaparvovec (bmn270) AAV-Factor VIII*
    Approved in EU
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    目标指示

    valoccogene roxaparvovec是一种正在接受监管审查的用于治疗严重血友病A的研究性AAV5基因疗法.

    *BMN 270已被批准在欧盟有条件使用，并以ROCTAVIAN™(valoccogene roxaparvovec)上市。. 它还没有被批准在美国使用.

    Learn More 关于valoccogene Roxaparvovec ⌃
  • 遗传性血管性水肿:BMN 331
    Phase 1
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    目标指示

    BMN 331是一种aav5介导的基因疗法，旨在治疗遗传性血管性水肿(HAE)。

    Learn More about BMN 331 AAV ⌃
  • 苯丙酮尿症:BMN 307
    Phase 1
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    目标指示

    BMN 307是一种aav5介导的基因疗法，旨在治疗苯丙酮尿症(PKU)。

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  • 高草酸血症:BMN 255
    Phase 1
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    目标指示

    BMN 255是一种实验性小分子，用于治疗高血氧症

  • α -1抗胰蛋白酶缺乏:BMN 349
    Preclinical
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    目标指示

    BMN 349是一种实验性小分子，旨在治疗α -1抗胰蛋白酶缺乏症(AATD)。

  • 杜氏肌营养不良症:bmn351
    Preclinical
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    目标指示

    BMN 351是一种实验性反义寡核苷酸(ASO)，旨在治疗51外显子可跳过的杜氏肌营养不良症(DMD)。

  • 肥厚性心肌病:BMN 293 (DINA-001)
    Preclinical
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    描述/指示

    BMN 293是一种实验性基因疗法，旨在治疗MYBPC3肥厚性心肌病

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*截至2023年9月12日
图片:生物素科学家
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